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基因疗法助力视力恢复,患者初显改善迹象

2026-10-24
4965次

眼睛是结构复杂的器官,任何部分出现问题都会影响视力。常见的眼病,如由于蛋白质和脂质积累引发的黄斑变性,或由于基因突变导致的视网膜色素变性,均严重威胁人们的视觉健康。随着再生医学和基因疗法的发展,科学家们正在探索利用干细胞修复受损细胞,或者通过基因治疗来改善眼部疾病。

波士顿的Life Biosciences公司正在研发一种名为ER-100的基因疗法,旨在通过表观遗传重编程,让衰老的视神经节细胞恢复年轻特性。这些细胞的功能障碍与青光眼密切相关。公司首席科学官莎伦·罗森茨韦格-利普森表示,这项一期研究的主要目的是评估治疗的安全性,令人欣慰的是,初步结果显示两名受试者的视野出现改善,标志着ER-100项目的进展。

ER-100的基础研究由哈佛医学院的遗传学家戴维·辛克莱主导。早在2020年,他及其团队曾发表论文,探讨了特定转录因子基因如何使老化的小鼠神经节细胞恢复年轻特征。如今,这项技术的应用在人类身上展现出相似的效果。初步结果显示,在八周治疗后,两位受试者的视力有所提升。 开云下载

罗森茨韦格-利普森补充,受试者在原本难以辨认的地方,现在能够看到更多。类似的结果也出现在密歇根大学的一项研究中,虽然最初的重点是安全性,但患者却意外报告了显著的视力改善。

辛克莱在采访中表示,这种治疗可能不仅限于眼部疾病。他指出,参与调动的基础机制存在于全身细胞中,因此可能对其他器官也有积极影响,甚至有潜力发展成为多个领域的治疗平台。

长期以来,视力衰退被认为是衰老的必然。然而,随着再生医学的进步,这一观点正逐渐被打破。尽管目前的研究结果仅限于小范围内的初步观察,并需进一步验证疗效及安全性,但希望的曙光正在显现。 开云下载

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